腺相關(guān)病毒（AAV）是哺乳動物最安全的基因傳遞載體之一，因為與腺病毒相比，它需要輔助病毒進行傳播并產(chǎn)生相對溫和的先天性和適應(yīng)性免疫反應(yīng)，這可能會引起嚴(yán)重的免疫反應(yīng)。目前用于研究的重組AAV（rAAV）具有臨床安全性，因為它在目標(biāo)序列的兩端都包含AAV包裝信號序列（反向末端重復(fù)序列，ITR），此外還缺少編碼AAV蛋白Rep和Cap的基因。它在受感染的細胞中形成游離連接體，幾乎不整合到宿主基因組中。 1984年，第一個rAAV載體被證明能夠?qū)⑼庠椿騻鬟f到哺乳動物細胞中。從那時起，rAAV被用作生物學(xué)研究和后來的臨床基因治療中的基因轉(zhuǎn)移載體。