編譯丨newborn

近日，英國藥品和健康產(chǎn)品管理局（MHRA）批準安斯泰來前列腺癌藥物Xtandi（enzalutamide，恩扎盧胺），用于治療轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成年男性患者。

隨著這項批準，Xtandi成為了MHRA批準的唯一一種可治療3種晚期前列腺癌的口服療法，包括：高危非轉(zhuǎn)移性和轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（nmCRPC，mCRPC）以及mHSPC。Xtandi已成為晚期前列腺癌患者的標準護理療法，自2012年首次獲得批準以來，全球已有超過61萬名患者接受治療。

Xtandi最早由美國Medivation公司開發(fā)，美國以外地區(qū)授權給了安斯泰來。輝瑞于2016年8月以140億美元收購Medivation。目前，Xtandi由輝瑞和安斯泰來在全球共同推廣。

mHSPC是指前列腺癌已發(fā)生轉(zhuǎn)移，但對雄激素剝奪療法（ADT）仍有治療反應，這類患者的治療選擇有限，許多患者預后很差。此次最新批準，將為mHSPC成年男性患者在治療過程中提供一個急需的、額外的治療選擇，幫助改善預后。同時，也將使醫(yī)療保健專業(yè)人員可以選擇在整個晚期前列腺癌疾病連續(xù)體中提供Xtandi治療。

該批準基于3期ARCHS試驗的結果。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑 雄激素剝奪療法（ADT）相比，Xtandi ADT方案將mHSPC男性患者影像學進展或死亡風險顯著降低了61%。該試驗的安全性分析與先前CRPC試驗中Xtandi的安全性分析一致，接受Xtandi ADT和安慰劑 ADT治療的患者中3級或更高級別不良事件發(fā)生率相似，分別為24.3%和25.6%。

在同一日，英國國家衛(wèi)生與保健卓越研究所（NICE）發(fā)布一份最終指南，拒絕將輝瑞Vyndaqel（tafamidis，61mg）用于納入英國國家醫(yī)療服務系統(tǒng)（NHS），用于治療罕見的心臟疾病——轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）。

在英國，大約有800人患有ATTR-CM，這是一種罕見的、診斷不足的、危及生命的疾病，其特征是一種被稱為淀粉樣蛋白的錯誤折疊蛋白質(zhì)在心臟中的異常沉積。一旦確診，ATTR-CM患者的平均預期壽命取決于亞型，約為2-3.5年。

NICE指出，Vyndaqel的成本效益估計值高于NHS資源通常認為可接受的標準。該機構稱，沒有足夠的證據(jù)表明Vyndaqel藥物推薦可以減少診斷延誤，而一旦停止治療，Vyndaqel的長期益處將更加不確定。

但與此同時，NICE“仍然熱衷于”確保ATTR-CM患者獲得Vyndaqel。該機構稱，如果NHS和輝瑞能夠就一項新的價值主張達成協(xié)議，從而使該藥物具有成本效益，它愿意對最終指南進行快速審查。

Vyndaqel（tafamidis，61mg）于2020年2月獲得歐盟批準，成為首個治療ATTR-CM的藥物。該批準基于3期ATTR-ACT研究的數(shù)據(jù)。這是第一個也是唯一一個完成的全球性、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗，旨在研究ATTR-CM的藥物治療。研究表明，在野生型或遺傳型ATTR-CM患者中，與安慰劑相比，Vyndaqel降低了全因死亡率和心血管相關住院率。