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急性髓系白血病（AML）包括所有非淋巴細胞來源的急性白血病。急性髓系白血病是造血系統(tǒng)的髓系原始細胞克隆性惡性增殖性疾病。是一個具有高度異質性的疾病群，它可以由正常髓系細胞分化發(fā)育過程中不同階段的造血祖細胞惡性變轉化。1990年～2017年，全球AML發(fā)病率逐漸上升。男性和老年人發(fā)生AML的可能性較高。發(fā)達國家的年齡標準化發(fā)病率和死亡率往往高于發(fā)展中國家。吸煙、高體質指數(shù)、職業(yè)接觸苯和甲醛是AML相關死亡的主要風險因素。2018 年 2 月阿扎胞苷在中國已經(jīng)上市并開始銷售。阿扎胞苷是一種核苷代謝抑制劑，現(xiàn)已在中國獲得批準，可用于治療中危 -2/ 高危骨髓增生異常綜合征 ( MDS ) 、伴有 20-30％骨髓原始細胞的急性髓系白血病 ( AML ) 和慢性粒單核細胞白血病 ( CMML ) 。 
歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）采納了一項積極建議，將阿扎胞苷（azacitidine，Onureg）用于急性髓系白血?。?/span>AML）患者（已經(jīng)達到首次完全緩解）的維持治療。上市許可的建議還包括將其用于誘導化療（有或無鞏固治療）后達到血細胞計數(shù)不完全恢復的完全緩解的患者以及不能進行造血干細胞移植的患者。阿扎胞苷將會有200mg和300mg的薄膜包衣片。EMA表示，該藥物通過多種機制發(fā)揮抗腫瘤作用，包括對骨髓細胞的細胞毒性和對DNA的低甲基化。阿扎胞苷由百時美施貴寶制藥公司EEIG生產(chǎn)，EMA表示：“阿扎胞苷的益處在于其能夠提高總生存期?！?/span>在QUAZAR AML-001試驗中，與安慰劑相比，阿扎胞苷顯著提高了總生存期，美國食品和藥物管理局（FDA）就是基于此，在去年批準了該藥物。該3期試驗包含472名患者，中位隨訪時間為41.2個月，口服阿扎胞苷患者的中位總生存期為24.7個月，而安慰劑組患者的中位總生存期為14.8個月（P<0.0009；危險比，0.69）。北卡羅來納州達勒姆杜克癌癥研究所的Harry Erba博士說：“讓這些患者達到緩解并不難，難的是讓他們保持緩解?！?/span>EMA表示，最常見的不良反應是惡心、嘔吐、腹瀉、中性粒細胞減少和血小板減少。澳大利亞墨爾本阿爾弗雷德醫(yī)院的Andrew Wei博士在2019年表示：“盡管進行了各種嘗試，但過去30年來，在確定這些患者的維持治療方面一直沒有成功。口服阿扎胞苷是急性髓系白血病緩解期患者的新治療標準。”參考資料 [1]https://www./viewarticle/949908
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