5月20日，麥迪遜醫(yī)藥（ The Medicines Company）宣布了正在進(jìn)行的ORION-3開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展研究(第1組，n=290)的中期結(jié)果。這項(xiàng)研究顯示，每年2次皮下注射Inclisiran 300mg，可使低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)持續(xù)下降50%以上，總體隨訪時(shí)間長(zhǎng)達(dá)3年。

Inclisiran 由麥迪遜和Alnylam聯(lián)合開(kāi)發(fā)，是第一個(gè)降低膽固醇的siRNA療法，可以直接靶向信使RNA，并利用RNA干擾作用阻止肝臟產(chǎn)生PCSK9蛋白，并促進(jìn)血液降低LDL-C。在II期研究中，除了他汀類藥物和依澤替米貝的作用外，Inclisiran使臨床患者LDL-C降低超過(guò)50%，并且在6個(gè)月給藥間隔期間LDL-C持續(xù)降低。

在ORION-3的中期數(shù)據(jù)分析中，Inclisiran在第210天顯示出LDL-C水平降低51％（64.0 mg / dL），達(dá)到主要終點(diǎn)。LDL-C降低為59.4 mg / dL。

Inclisiran有良好的耐受性，在研究中沒(méi)有觀察到任何安全問(wèn)題。包括肝臟酶的升高或腎功能的變化。

迄今為止，ORION研究累積超過(guò)3000個(gè)患者的安全性數(shù)據(jù)。ORION-3的數(shù)據(jù)以及對(duì)III期試驗(yàn)的盲法數(shù)據(jù)的審查均沒(méi)有重大安全問(wèn)題。目前看來(lái)，數(shù)據(jù)至少與ORION-1的II期段試驗(yàn)數(shù)據(jù)一樣有利。

該公司計(jì)劃在今年第3季度獲得inclisiran的關(guān)鍵性III期臨床數(shù)據(jù)，并且計(jì)劃在今年第4季度向FDA遞交上市申請(qǐng)。

麥迪遜醫(yī)藥公司首席執(zhí)行官M(fèi)ark Timney說(shuō)：”O(jiān)RION-3堅(jiān)實(shí)的數(shù)據(jù)增強(qiáng)了我們對(duì)Inclisiran治療效果的信心，與其他降低LDL-C藥物相比，我們更確信，Inclisiran可以成為心血管護(hù)理領(lǐng)域的改變者，為治療醫(yī)生和治療患者提供更好的療法。“