據(jù)中科博生了解，羅切斯特，明尼蘇達(dá)州―一項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)表明，通過(guò)采集和處理嬰兒自體干細(xì)胞并在手術(shù)時(shí)直接將其注入心臟，有望對(duì)左心發(fā)育不良綜合征(HLHS)進(jìn)行再生治療。該研究是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局監(jiān)測(cè)的首項(xiàng)同類研究。The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery（《胸心血管外科雜志》）上發(fā)表了一篇詳細(xì)介紹該臨床試驗(yàn)的論文。
該研究的重點(diǎn)是針對(duì)患有左心發(fā)育不良綜合征（一種嚴(yán)重的先天性心臟病）的兒童心肌進(jìn)行干細(xì)胞治療的安全性和可行性。。該研究由Mayo Clinic和Mayo Clinic的Todd和Karen Wanek左心發(fā)育不良綜合征家庭計(jì)劃資助。中科博生。
美國(guó)每年大約有1,000名嬰兒罹患左心室發(fā)育不良綜合征。這些嬰兒的左心嚴(yán)重發(fā)育不良，需要外科手術(shù)干預(yù)以支持右心的剩余功能。左心發(fā)育不良綜合征患者將分三期接受重建手術(shù)。通常在出生后的最初幾天內(nèi)進(jìn)行Norwood手術(shù)。在出生后最初幾個(gè)月內(nèi)進(jìn)行Glenn手術(shù)。在2至4歲時(shí)進(jìn)行Fontan手術(shù)。中科博生。
論文高級(jí)作者、Todd和Karen Wanek左心發(fā)育不良綜合征家庭計(jì)劃主任、、Tim Nelson醫(yī)學(xué)博士說(shuō)，由于HLHS較為罕見(jiàn)，沒(méi)有一家醫(yī)院能夠以像Mayo Clinic HLHS聯(lián)盟提供的范圍、規(guī)模和速度治療足夠多的此類患者以推進(jìn)研究，。在這一不斷發(fā)展的合作中，七家醫(yī)院和一個(gè)倡導(dǎo)組共同為美國(guó)各地的HLHS患者提供治療。治療團(tuán)隊(duì)的共同努力促進(jìn)了有益于患者、家庭和研究的治療選擇和信息的共享。中科博生。
這項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)研究了10名出生前診斷為左心發(fā)育不良綜合征的嬰兒，每名嬰兒都參加了正在進(jìn)行的Mayo Clinic臍帶血采集研究。使用專門的采集套件在出生時(shí)采集至少35毫升臍帶血，然后將這些血液送到Mayo Clinic進(jìn)行處理和儲(chǔ)存。Mayo Clinic的人類細(xì)胞治療實(shí)驗(yàn)室和ReGen Theranostics Inc.制造了一種高度濃縮的專用干細(xì)胞產(chǎn)品，可以儲(chǔ)存和運(yùn)回醫(yī)院直接解凍，并在嬰兒第二次手術(shù)時(shí)注入心肌。中科博生。
Nelson博士說(shuō)：“現(xiàn)在，基礎(chǔ)設(shè)施已經(jīng)到位，可以通過(guò)這種方法為在美國(guó)出生的任何HLHS嬰兒采集和處理干細(xì)胞?！?br>每名患者接受第一次手術(shù)，然后在第二次手術(shù)期間接受經(jīng)過(guò)處理的自體干細(xì)胞。本研究首開(kāi)先河，在兒童心臟手術(shù)過(guò)程中通過(guò)直接注射進(jìn)行基于細(xì)胞的治療。研究團(tuán)隊(duì)需要收集第一名兒童三個(gè)月的隨訪數(shù)據(jù)，然后再給第二名兒童注射，第三名兒童的操作方式相同。中科博生。
全部10名患者成功接受了第二次手術(shù)，同時(shí)將干細(xì)胞直接注入了心臟。未發(fā)生死亡，手術(shù)后六個(gè)月內(nèi)沒(méi)有兒童發(fā)生任何重大的安全問(wèn)題。
俄克拉荷馬州OU Medicine的兒科心胸外科醫(yī)生，該論文的第一作者Harold Burkhart醫(yī)學(xué)博士說(shuō)：“我們現(xiàn)在有一個(gè)利用干細(xì)胞治療嬰兒HLHS的可重復(fù)方案。我們希望，通過(guò)這項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性的研究，干細(xì)胞治療可加強(qiáng)這些嬰兒的心臟，同時(shí)延遲甚至避免某些患者進(jìn)行心臟移植?！?br>HLHS聯(lián)盟正在對(duì)50名嬰兒進(jìn)行更大規(guī)模的IIb期研究。本研究的重點(diǎn)是測(cè)試干細(xì)胞改善心臟功能的能力。本研究還招募了因?yàn)樵诔錾拔丛\斷出左心發(fā)育不良綜合征或未采集臍帶血而不接受細(xì)胞注射的對(duì)照患者。

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