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快訊| 糖尿病新藥國(guó)內(nèi)上市 “擺脫胰島素注射”關(guān)鍵在干細(xì)胞

 博雅干細(xì)胞庫(kù) 2021-01-07

5月底,糖尿病市場(chǎng)巨頭、跨國(guó)生物制藥公司諾和諾德研發(fā)生產(chǎn)的糖尿病新藥——諾和佳(德谷門冬雙胰島素注射液)在我國(guó)獲批,給國(guó)內(nèi)千千萬萬名糖尿病病人帶來了福音。

這是一種可溶性雙胰島素制劑,用于治療成人2型糖尿病。與現(xiàn)有的治療手段相比具有明顯優(yōu)勢(shì),這種藥物能有效兼顧空腹血糖和餐后血糖控制,并且用藥方式便利,一支胰島素注射筆就可以提供基礎(chǔ)和餐時(shí)血糖雙重血糖控制。


這種藥物已經(jīng)在全球26個(gè)國(guó)家和地區(qū)上市,進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)將給國(guó)內(nèi)2型糖尿病病人帶來新的解決方案。

這則消息讓小編家中的糖尿病老人興奮不已,他滿懷期待的問了一句:這種藥能把糖尿病根治么?每天控制血糖,打胰島素,真的太痛苦了……

我只能遺憾地回答:還不能。

根治糖尿病,這大概全國(guó)上億糖尿病患者的共同心聲吧。然而,當(dāng)前市場(chǎng)上可用的藥物均未能解決這個(gè)問題。

01

“擺脫胰島素注射”干細(xì)胞或在關(guān)鍵

傳統(tǒng)的胰島素補(bǔ)充并不能實(shí)現(xiàn)根本性治療,并且對(duì)糖尿病并發(fā)癥的控制力也不足。近年來,隨著干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展,糖尿病的根治出現(xiàn)了新希望。

2018年,諾和諾德在首屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)上發(fā)布信息:以干細(xì)胞療法治愈糖尿病正成為可能。

干細(xì)胞可以分化為胰島素生成細(xì)胞,為功能性治療糖尿病提供了新途徑。

科學(xué)研究發(fā)現(xiàn),干細(xì)胞可以促進(jìn)胰島素分泌、維持胰島內(nèi)環(huán)境、調(diào)節(jié)免疫降低并發(fā)癥、修復(fù)損傷輔助治療并發(fā)癥,不僅能夠減少口服藥物和胰島素的用量,還能清除糖尿病并發(fā)癥的潛在隱患。

不只是科學(xué)家們熱衷于這一領(lǐng)域,近年來,越來越多的制藥企業(yè)也看到了干細(xì)胞治療糖尿病的前景,并投入其中,除了諾和諾德,還要制藥巨頭禮來、賽諾菲等等均在這一領(lǐng)域有布局。

也就是說,治療糖尿病的干細(xì)胞藥物已經(jīng)在開發(fā)了。

02

從概念到臨床 前景可期

現(xiàn)如今,干細(xì)胞治療糖尿病的概念不斷被證實(shí),有些已經(jīng)進(jìn)入到人體臨床試驗(yàn)階段,有些候選干細(xì)胞藥物已經(jīng)獲批開展臨床試驗(yàn),并且已經(jīng)有病人接受了試驗(yàn)性治療。例如,今年年初,歐洲一名糖尿病患者接受了低劑量人類干細(xì)胞衍生候選藥物PEC-Direct的治療(臨床試驗(yàn))[1],值得注意的是,2017年就已經(jīng)有2名I型糖尿病病人接受了這種藥物測(cè)試[2]。

這種藥物將將胚胎干細(xì)胞衍生的胰腺祖細(xì)胞放置于能夠使細(xì)胞直接血管化的裝置中。一旦被植入病人體內(nèi),胰腺祖細(xì)胞慢慢定向分化成胰島細(xì)胞,并分泌胰島素來調(diào)節(jié)和控制患者的血糖水平。

此外,其他類型的治療糖尿病的干細(xì)胞藥物也在開發(fā)中。

最新進(jìn)展!治療糖尿病,這幾款干細(xì)胞藥物具有上市前景

跟進(jìn)| 干細(xì)胞治療糖尿病并發(fā)癥

同時(shí),治療糖尿病并發(fā)癥的一些干細(xì)胞療法也進(jìn)入了臨床試驗(yàn)階段。糖尿病足是目前干細(xì)胞治療臨床進(jìn)展最快的糖尿病并發(fā)癥。博雅控股集團(tuán)的海外子公司賽斯卡醫(yī)療目前已經(jīng)通過FDA審批,正在開展自體干細(xì)胞治療糖尿病足的臨床Ⅲ期實(shí)驗(yàn),成為離上市最近的干細(xì)胞治療糖尿病并發(fā)癥的項(xiàng)目。

03

道路漫長(zhǎng) 但困難不斷被解決

治療糖尿病的干細(xì)胞藥物的開發(fā)并不那么容易,仍需解決許多障礙,比如缺乏可用于移植的細(xì)胞、以及潛在的自身免疫反應(yīng)可能會(huì)破壞移植的細(xì)胞等等。

不過,科學(xué)研究不斷取得突破,給解決糖尿病干細(xì)胞新藥的發(fā)展難題提供了思路。

例如,近日哈佛大學(xué)傳來好消息,他們利用干細(xì)胞培育和分離技術(shù),成功獲得了大量的胰島β細(xì)胞(可生成胰島素),并且所獲得的細(xì)胞純度高達(dá)80%。相關(guān)結(jié)論已經(jīng)發(fā)表在《自然》雜志上。

除此之外,開發(fā)既能提供足夠量的移植細(xì)胞、又能解決免疫排斥的干細(xì)胞療法成為了一些研究團(tuán)隊(duì)的新目標(biāo)。

例如美國(guó)索爾克的科學(xué)家們開發(fā)了免疫耐受型的人胰島樣器官。這個(gè)由多能干細(xì)胞創(chuàng)造的“類器官”含有多種細(xì)胞以及血液供應(yīng),可以實(shí)現(xiàn)正常胰島細(xì)胞的功能[4]。這款療法同時(shí)也獲得了加州再生醫(yī)學(xué)研究所的資金資助。

04

展望

我國(guó)是糖尿病高發(fā)大國(guó),患者人數(shù)位居世界首位。極高的發(fā)病率固然可怕,糖尿病并發(fā)癥更不可小覷。糖尿病的治療成為了醫(yī)學(xué)的熱門領(lǐng)域。然而,當(dāng)前的治療方法依然給病人帶來很多痛苦。不過,隨著干細(xì)胞療法的發(fā)展,根治糖尿病的目標(biāo)會(huì)越來越近,到那個(gè)時(shí)候,千千萬萬的病人或許會(huì)有新的選擇。

參考文獻(xiàn)

[1] Center for Beta Cell Therapy in Diabetes and ViaCyte Announce Start of European Clinical Trial of Human Stem Cell-derived Implants in Type 1 Diabetes Patients

[2] First implants derived from stem cells to ‘cure’ type 1 diabetes

[3] Adrian Veres,et al.Charting cellular identity during human in vitro β-cell differentiation.Nature (2019).

[4] $1.6 million CIRM grant supports potential diabetes treatment

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