Sesen Bio公司近日宣布，其領(lǐng)頭產(chǎn)品Vicinium獲得美國FDA授予的快速通道資格，用于治療對卡介苗（BCG）無緩解的高分級非肌層浸潤性膀胱癌（high grade NMIBC）患者。過去30年來，醫(yī)療界在治療NMIBC這種癌癥方面幾乎沒有創(chuàng)新。

膀胱癌是常見的癌癥，其中大約80％的患者為NMIBC。在這類疾病中，癌細胞位于膀胱內(nèi)或已長入膀胱內(nèi)腔，但尚未擴散至肌肉或其他組織中。接受初始手術(shù)切除治療的患者復發(fā)率很高，超過60％的患者將接受BCG療法。如果BCG無效或患者需要長期接受BCG，推薦的治療方案為徹底切除膀胱（膀胱切除術(shù)）。

Sesen Bio是一家開發(fā)用于治療癌癥的下一代抗體——藥物偶聯(lián)物（ADC）療法的后期臨床公司，利用該公司的Targeted Protein Therapeutics平臺推進下一代ADC療法。該公司的主要項目Vicinium?，也稱為VB4-845。

Vicinium（VB4-845）是一種稱為融合蛋白的下一代ADC，可靶向腫瘤細胞表面的上皮細胞粘附分子（EpCAM）抗原，提供有效的細胞毒素，假單胞菌外毒素A（ETA）直接對癌細胞。與許多ADC有效載荷不同，ETA可以有效地殺死復制和非復制的癌細胞，并且不受可以保護癌細胞免受小分子藥物有效載荷的多藥物抗性泵的影響。Vicinium對癌細胞的殺傷力能促進抗腫瘤免疫反應(yīng)，有潛力與免疫腫瘤藥物（比如檢查點抑制劑）很好地結(jié)合。

Vicinium構(gòu)建了一個穩(wěn)定的，基因工程的肽接頭，以確保其有效的蛋白質(zhì)有效負載保持附著，直到它成功地進入癌細胞，據(jù)信這可以降低對健康組織的毒性風險，從而提高其安全性。這種設(shè)計將顯著降低全身毒性的可能性，并增加殺死復制和非復制癌細胞的可能性。從歷史上看，有效載荷和抗體的分離一直是ADC的常見問題，它可能導致脫靶毒性并減少最終到達靶癌細胞的藥物量。

正在進行中的3期臨床試驗VISTA是一項開放標簽，多中心的單臂研究，旨在評估Vicinium在高級別NMIBC原位癌（CIS）或乳頭狀癌患者中的療效和安全性。研究招募了129名患者，他們之前曾接受BCG治療，研究的主要終點是患者的完全緩解率（CR）。初步安全結(jié)果顯示，Vicinium在VISTA試驗中耐受良好，有72％的患者經(jīng)歷了1級或2級不良事件。該項試驗的12個月數(shù)據(jù)預計在2019年中期獲得。

Sesen Bio的總裁兼首席執(zhí)行官Thomas Cannell博士說：“Vicinium具有獨特的作用機制，我們在NMIBC中看到的差異化效果，以及今年早些時候呈現(xiàn)的三個月積極數(shù)據(jù)加上迄今為止接受治療的患者展現(xiàn)良好耐受性，都讓我們深受鼓舞。通過快速通道指定，我們期待確定最佳注冊路徑并評估加速批準的機會，以便盡快將Vicinium帶給患者。”

FDA的快速通道流程旨在加快用于治療嚴重或危及生命的疾病的藥物的開發(fā)和審查，并滿足未滿足的醫(yī)療需求?？焖偻ǖ乐付ㄔ试S與審核小組進行頻繁的溝通和互動FDA在整個藥物開發(fā)和審查過程中，目標是提供更快的藥物批準和更多的患者獲取。

我們也相信Vicinium可能有治療其他癌癥的潛在可能性，包括頭頸部鱗狀細胞癌（SCCHN）?？茖W家們正在開發(fā)一種可注射形式的Vicinium用于治療SCCHN，在俄羅斯和巴西完成了1期試驗，這些試驗已經(jīng)證明具有抗腫瘤活性和安全性。來自這些試驗的數(shù)據(jù)還表明，在一個腫瘤中注射Vicinium的某些患者在非注射的腫瘤中也有反應(yīng)，這表明Vicinium可以促進抗腫瘤免疫反應(yīng)并與免疫療法很好地結(jié)合。希望這個新藥能為NMIBC患者帶來新的治療選擇。

聲明：本文相關(guān)資料均源自于相關(guān)研究報道，不代表海醫(yī)通官方立場。海醫(yī)通對所有研究數(shù)據(jù)保持中立態(tài)度，后續(xù)對該研究將進一步跟進報道。我們希望通過分享更多的醫(yī)學資訊，讓更多的患者看見人類在戰(zhàn)勝各類疾病方面的無限可能。

? 參考資料

[1]https://sesenbio./press-releases

[2]http://www./vicinium.php