自1901年第一個(gè)諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)?lì)C發(fā)以來，諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)就一直鼓勵(lì)著世界各國人民在醫(yī)學(xué)與生理學(xué)領(lǐng)域不斷探索發(fā)現(xiàn)，獎(jiǎng)勵(lì)為人類做出杰出貢獻(xiàn)的研究者們。毋庸置疑，諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主對(duì)人類物質(zhì)文明社會(huì)起到了積極的推動(dòng)作用，但當(dāng)我們關(guān)注一個(gè)又一個(gè)重大科學(xué)進(jìn)步的時(shí)候，我們經(jīng)常會(huì)忽略科學(xué)家本身及他們所具有的科學(xué)精神，而恰恰是因?yàn)樗麄兯鶕碛械莫?dú)特的科學(xué)精神，才促成了他們的偉大貢獻(xiàn)。 

科學(xué)精神是人類精神中不朽的旋律。它激勵(lì)著人們驅(qū)除愚昧，求實(shí)創(chuàng)新，并不斷推動(dòng)著社會(huì)的進(jìn)步。人們在尋找真理的過程中，如果不能堅(jiān)持科學(xué)精神、實(shí)事求是、尊重自然規(guī)律，而只是急于求成、甚至造假，結(jié)果只會(huì)是緣木求魚，與真理失之交臂！ 

可惜的是，在尋醫(yī)問藥方面，人們往往不能正確地認(rèn)識(shí)醫(yī)學(xué)的自然科學(xué)規(guī)律。特別是那些沒有科學(xué)知識(shí)的民眾（甚至受過教育的人士），疾病使他們變得無助，進(jìn)而無知。于是乎，病急亂投醫(yī)，祭拜、迷信、偏方等手段，百態(tài)叢生。 

事實(shí)上，證明一種醫(yī)療方法或藥品有無治療意義，絕不是靠廣告宣傳，靠的是科學(xué)的臨床試驗(yàn)研究數(shù)據(jù)。沒有科學(xué)的數(shù)據(jù)，任何所謂的療法最終都將被證明無效而被拋棄。歷史上此類事例屢不見鮮。20世紀(jì)30年代美國的磺胺事件，造成近百名嬰兒死亡；50年代的氯霉素事件，造成一千多人死亡；60年代的反應(yīng)停事件，在世界范圍內(nèi)造成幾千名新生兒畸形，以及后來的拜斯亭等事件都以失敗的教訓(xùn)告訴我們在維護(hù)公眾健康中，科學(xué)的證據(jù)才是監(jiān)管決策的基礎(chǔ)。 

而對(duì)于民眾需求量不斷增加的藥品而言，支持其安全有效性的科學(xué)證據(jù)除了臨床前的研究數(shù)據(jù)外，更多的是臨床試驗(yàn)的研究數(shù)據(jù)。對(duì)藥物臨床試驗(yàn)，人們直觀的理解是：為了醫(yī)學(xué)發(fā)展把要測試的藥物給予患者或志愿受試者使用，然后觀察藥物的療效和不良反應(yīng)。

這樣的觀點(diǎn)，不是科學(xué)的臨床試驗(yàn)，沒有遵循國際臨床試驗(yàn)的操作規(guī)程（ICH GCP）。

國際臨床試驗(yàn)要求參加的受試者要知情，并且是自愿參與，一個(gè)好的藥物臨床試驗(yàn)應(yīng)有科學(xué)基礎(chǔ)，能提出一個(gè)要研究的問題，然后用科學(xué)的方法（隨機(jī)雙盲對(duì)照等）來探詢回答所研究的問題。通常一個(gè)研究只能解決一個(gè)主要問題，即主要研究終點(diǎn)指標(biāo)。如果一個(gè)研究沒有確定終點(diǎn)指標(biāo)，那這個(gè)研究就不科學(xué)。做完研究再來定終點(diǎn)指標(biāo)，那樣得出的結(jié)果是不可信的。

國際ICH-GCP臨床試驗(yàn)定義：以人類為對(duì)象進(jìn)行的任何旨在發(fā)現(xiàn)或證實(shí)一種試驗(yàn)用藥品的臨床、藥理學(xué)和/或其他藥效學(xué)作用；和/或確定一種試驗(yàn)用藥品的任何不良反應(yīng)；和/或研究一種試驗(yàn)用藥品的吸收、分布、代謝和排泄，以確定藥物的安全性和/或有效性的研究。

(Clinical Trial：Any investigation in human subjects intended to discover or verify the clinical, pharmacological and/or other pharmacodynamic effects of an investigational product(s), and/or to identify any adverse reactions to an investigational product(s), and/or to study absorption, distribution, metabolism, and excretion of an investigational product(s) with the object of ascertaining its safety and/or efficacy. The terms clinical trial and clinical study are synonymous.)

中國-GCP臨床試驗(yàn)定義：是指任何在人體(病人或健康志愿者)進(jìn)行藥品的系統(tǒng)性研究，以證實(shí)或揭示藥品的作用、藥物不良反應(yīng)及／或其吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定藥品的療效及安全性。

任何臨床試驗(yàn)我們都是要遵循國際ICH GCP指導(dǎo)原則，同時(shí)要遵守其所在國家的法規(guī)。中國開展的臨床試驗(yàn)，基本按下圖操作。

  沒有申請國家批準(zhǔn)，擅自進(jìn)行研究將受國家制裁。

所有研究都必須經(jīng)過獨(dú)立倫理委員會(huì)的審查批準(zhǔn)，沒有倫理批準(zhǔn)同樣會(huì)受到制裁。

藥品研究發(fā)起人負(fù)責(zé)所有的藥品來源和研究經(jīng)費(fèi)。

過去，中國藥物的研發(fā)比較落后。在我們的文化傳統(tǒng)中，神農(nóng)是中國醫(yī)學(xué)的楷模，是中國的傳奇！我們一直在推崇神農(nóng)的獻(xiàn)身精神，但是，以今天的科學(xué)發(fā)展觀來說，在科學(xué)面前不得不說神農(nóng)是愚昧的。如果他能學(xué)華佗大夫，用小兔子先嘗百草，再用猴子試驗(yàn)，他也許能為中國醫(yī)藥能做更多的貢獻(xiàn)。

當(dāng)今國際上的創(chuàng)新研究越來越嚴(yán)格，特別是美國FDA要求所有新藥必須有清晰的科學(xué)依據(jù)。下圖 1 為國際通用的關(guān)于創(chuàng)新藥研發(fā)要求提供的研究終點(diǎn)作用機(jī)制、概念、準(zhǔn)則的研究路線圖，3個(gè)P理論。 

開發(fā)一個(gè)創(chuàng)新藥物，必須以此科學(xué)路線圖為指導(dǎo)。只有清楚理解這3P機(jī)制，才能開發(fā)出走向世界的中國制造的新藥。中國成功開發(fā)的青蒿素治療瘧疾就是中國成功制造出國際公認(rèn)藥品的最好例證，只可惜我們成功的案例太少了。 

要想出現(xiàn)越來越多的成功案例，提高我國的醫(yī)學(xué)科學(xué)發(fā)展，我們必須依靠公平的科學(xué)機(jī)制和科研體制，加強(qiáng)醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究，特別要提高臨床試驗(yàn)的科學(xué)水準(zhǔn)，只有通過真實(shí)的科學(xué)創(chuàng)新，用國際公認(rèn)的科學(xué)評(píng)價(jià)方法證明我們的方法或藥物有效，我們才能有真正的創(chuàng)新醫(yī)學(xué)進(jìn)步，才能讓我們的醫(yī)學(xué)發(fā)明立足于世界，否則我們永遠(yuǎn)沒有醫(yī)學(xué)發(fā)言權(quán)，無走向國際的新藥產(chǎn)品。

圖1： 新藥研發(fā)中最為重要的3個(gè)P理論。