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癌癥患者的新藥革命!控制率超90%,新藥BLU-667橫空出世

 板橋胡同37號(hào) 2018-04-17


4月14號(hào),美國(guó)芝加哥,一年一度的美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)年會(huì)(AACR)已經(jīng)召開(kāi),這是全球最重要的腫瘤學(xué)會(huì)議之一,全世界眾多腫瘤醫(yī)生和制藥公司的專(zhuān)家們歡聚一堂,暢談腫瘤治療的新進(jìn)展,就像打擂臺(tái)一樣,比一下誰(shuí)家的新藥或者新技術(shù)更牛。


昨天,AACR殺出一匹黑馬——BLU-667,雖然它還沒(méi)有正式的名字,卻引起了很多人的關(guān)注。一期臨床數(shù)據(jù)顯示:針對(duì)RET突變或者融合的腫瘤患者,BLU-667的有效率高達(dá)46%,控制率超過(guò)90%。


危重肺癌患者:坐著輪椅來(lái)參加臨床試驗(yàn),站著走出去

    

這位晚期非小細(xì)胞肺癌患者,74歲,有吸煙史。確診癌癥之后先進(jìn)行了順鉑+培美曲塞和卡鉑+紫杉醇的化療,耐藥之后通過(guò)基因檢測(cè)發(fā)現(xiàn)有KIF5B-RET基因融合,于是參加凡德他尼+依維莫司的臨床試驗(yàn),腫瘤明顯縮小,不過(guò)很快就耐藥了,同時(shí)患者狀態(tài)急劇惡化,發(fā)生了嚴(yán)重的呼吸困難,命懸一線,出門(mén)必須坐輪椅。


幸運(yùn)的是,這位患者有機(jī)會(huì)參加BLU-667的臨床試驗(yàn),吃藥兩個(gè)月之后,腫瘤就開(kāi)始縮小,五個(gè)月之后腫瘤縮小34%,達(dá)到了部分緩解的標(biāo)準(zhǔn)。當(dāng)然,他的精神和身體狀態(tài)也很快恢復(fù),不再需要輪椅。


一位在現(xiàn)場(chǎng)的腫瘤專(zhuān)家評(píng)論道:這位患者坐著輪椅來(lái)參加臨床試驗(yàn),站著走出去。下面是患者用藥前和用藥兩個(gè)之后的腫瘤變化情況,腫瘤明顯縮?。?/span>



BLU-667針對(duì)三種腫瘤,控制率超90%


這是昨天剛剛公布的臨床數(shù)據(jù):


臨床設(shè)計(jì):招募40位RET基因融合或者圖的患者,包括非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和乳頭狀甲狀腺癌患者。這些患者都經(jīng)過(guò)基因檢測(cè),確定有RET基因融合或者RET基因突變。


臨床效果:這40位患者經(jīng)過(guò)評(píng)估, 18位患者腫瘤明顯縮小,有效率45%,包括一位患者腫瘤完全消失;同時(shí),20位患者腫瘤穩(wěn)定不長(zhǎng)大,腫瘤控制率高達(dá)90%。具體的臨床數(shù)據(jù)如下:



副作用:BLU-667副作用比較小,大部分副作用都很輕微,3-4級(jí)比較嚴(yán)重的副作用發(fā)生的比例只有16%,包括ALT升高、高血壓、疲勞、腹瀉、中性粒細(xì)胞減少和白細(xì)胞升高。


請(qǐng)患者朋友注意:BLU-667目前沒(méi)有上市,只是在臨床階段,只有通過(guò)去國(guó)外參加臨床試驗(yàn)才能用到,而且患者必須得有RET基因融合或者突變。據(jù)了解在非小肺癌里面,大約1%-2%的患者具有RER基因融合,在甲狀腺髓樣癌中有超過(guò)60%的患者基友RET基因突變,在乳頭狀甲狀腺癌中有10%的患者具有RET基因融合。所以,做過(guò)多基因檢測(cè)的患者,看看是否有這個(gè)RET基因突變或者融合。


參考文獻(xiàn):

[1] Vivek Subbiah, et al., Precision Targeted Therapy With BLU-667 for RET-Driven Cancers. Cancer Discovery, DOI: 10.1158/2159-8290.CD-18-0338

[2] AACR poster

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