▎藥明康德/報(bào)道

該試驗(yàn)所評(píng)估的藥物IONIS-MAPTRx是一種反義藥物（antisense drug），可以選擇性降低腦中微管相關(guān)蛋白tau（MAPT）或tau蛋白的產(chǎn)生。Tau蛋白的錯(cuò)誤折疊導(dǎo)致腦細(xì)胞內(nèi)神經(jīng)原纖維纏結(jié)積累。這些纏結(jié)是一系列被稱為tau蛋白病的神經(jīng)退行疾病的標(biāo)志性特征，包括阿茲海默病、帕金森病和某些形式的額顳葉癡呆（FTD）。

“與淀粉樣斑塊在阿茲海默病發(fā)病前長(zhǎng)達(dá)20年開(kāi)始在腦中積累相反，tau沉積物在空間和時(shí)間上與發(fā)生萎縮和神經(jīng)認(rèn)知缺陷的腦區(qū)域相關(guān)。而IONIS-MAPTRx旨在減少各腦區(qū)內(nèi)所有形式的tau蛋白產(chǎn)生，”Ionis Pharmaceuticals研究部高級(jí)副總裁C. Frank Bennett博士說(shuō)。

▲Tau蛋白在神經(jīng)退行疾病中的作用機(jī)理（圖片來(lái)源：LinkedIn）

此此Ionis啟動(dòng)的1/2a期臨試驗(yàn)是一項(xiàng)為期3個(gè)月的隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、劑量遞增研究，評(píng)估44位輕度阿茲海默病患者使用IONIS-MAPTRx的安全性和活性。在試驗(yàn)中，IONIS-MAPTRx作為每月一次的鞘內(nèi)注射直接施用于腦脊液，類似于SPINRAZA（nusinersen）的施用方式。 

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