3.干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈：上游較成熟，中下游潛力巨大

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈主要由上游的干細(xì)胞采集與保存、中游的干細(xì)胞培養(yǎng)與制劑開發(fā)（干細(xì)胞增殖及干細(xì)胞基因藥物的研發(fā)）、下游的干細(xì)胞治療三個環(huán)節(jié)構(gòu)成。

1）上游的干細(xì)胞存儲為目前最成熟的產(chǎn)業(yè)化項目（目前主要為臍帶血干細(xì)胞存儲），我國1個省只簽發(fā)一個牌照，目前有北京、天津、山東、上海、浙江、四川、廣東、甘肅、重慶、遼寧10個牌照，其中實力最強的為天津庫、北京庫、廣東庫、山東庫；自體庫監(jiān)管相對較松。上市公司中中源協(xié)和和金衛(wèi)醫(yī)療從事臍帶血干細(xì)胞存儲業(yè)務(wù)，其中中源協(xié)和子公司協(xié)和干細(xì)胞基因工程有限公司擁有天津和浙江公共臍血庫的牌照，同時在全國各地布局自體庫，通過28家子公司網(wǎng)絡(luò)輻射21個省市，覆蓋中國2/3的版圖和3/4的人口，總存儲量達(dá)到30萬份，每年新增存儲量約3萬份；而金衛(wèi)醫(yī)療擁有北京、廣東臍帶血庫100%權(quán)益、浙江臍帶血庫90%權(quán)益、山東臍帶血庫約24%權(quán)益，累計客戶37.6萬人，2013年公司臍帶血業(yè)務(wù)收入7.2億港幣。新生兒干細(xì)胞存貯收費方式是第1年收一次處理費（11000-18000元），此后22年每年收一次存儲費（～580元），若一次性交費有折扣。

2）中游的干細(xì)胞增殖及干細(xì)胞基因藥物的研發(fā)技術(shù)壁壘較高，但潛力巨大。其中中源協(xié)和冠昊生物在進(jìn)行干細(xì)胞培養(yǎng)與制劑開發(fā)。中源協(xié)和的“臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞抗肝纖維化注射液”（CXSL200056津）已報國家藥監(jiān)局審批，一旦獲批將成為我國首個干細(xì)胞藥物。冠昊生物未來可能進(jìn)

行此領(lǐng)域的探索，2012年12月公司與中科院、中山大學(xué)等聯(lián)合成立“廣東干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新聯(lián)盟”，擬進(jìn)行干細(xì)胞基礎(chǔ)研究、技術(shù)創(chuàng)新，并有步驟地推進(jìn)產(chǎn)業(yè)化。

3）下游細(xì)胞治療以醫(yī)院為主體，我們判斷政策放開后中游企業(yè)會向下游擴(kuò)張。目前從事細(xì)胞治療的醫(yī)院主要為部隊醫(yī)院，如北京302醫(yī)院等、海軍總醫(yī)院、武警總醫(yī)院等。由于研發(fā)企業(yè)如果在醫(yī)院建實驗室干細(xì)胞技術(shù)容易被醫(yī)院竊取，我們判斷干細(xì)胞治療國家政策放開后，中游的干細(xì)胞研發(fā)企業(yè)有望向下游擴(kuò)張，布局干細(xì)胞醫(yī)院。

3.1干細(xì)胞存儲為目前最成熟的產(chǎn)業(yè)化項目

3.1.1干細(xì)胞存儲可分為新生兒干細(xì)胞和成人干細(xì)胞存儲

新生兒干細(xì)胞存儲：從新生兒提取、存儲的干細(xì)胞又可分為圍產(chǎn)期造血干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、胎盤亞全能干細(xì)胞、胎盤早幼期造血干細(xì)胞。

1）臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞可形成多種細(xì)胞類型的多能干細(xì)胞，是圍產(chǎn)期組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞。圍產(chǎn)期組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞是指胎盤、臍帶、臍帶血和羊水等圍產(chǎn)期組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞，這類干細(xì)胞有強大的分化潛力，可誘導(dǎo)分化為各類組織細(xì)胞，用于治療糖尿病、肝病、視網(wǎng)膜疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疑難疾病。由于提取、組織來源性等問題，相比胎盤、臍帶血、羊水等圍產(chǎn)組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞技術(shù)應(yīng)用前景廣闊。目前，只有美國、英國、意大利、中國等少數(shù)國家掌握了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞研發(fā)技術(shù)。

2）圍產(chǎn)期造血干細(xì)胞具有免疫原性低、增殖能力強、配型要求低等優(yōu)點。圍產(chǎn)期造血干細(xì)胞是來源于臍帶、胎盤、臍帶血等圍產(chǎn)期組織中的造血干細(xì)胞，由于其免疫原性低、增殖能力強、配型要求低、細(xì)胞質(zhì)量優(yōu)等突出優(yōu)點成為造血干細(xì)胞首要來源，在臨床上常用于治療再生性障礙貧血、地中海貧血、白血病等多種難治疾病。

3）胎盤亞全能干細(xì)胞的發(fā)育階段與胚胎干細(xì)胞接近。嬰兒出生后，滋養(yǎng)嬰兒的胎盤保留著部分亞全能干細(xì)胞，幾乎具備胚胎干細(xì)胞一樣的強大的分化潛力。亞全能干細(xì)胞可進(jìn)行體外擴(kuò)增，而且不需要接受治療的人和亞全能干細(xì)胞是來自同一胚胎，具有優(yōu)良的臨床特性。亞全能干細(xì)胞經(jīng)過誘導(dǎo)可以定向分化為肝細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、心肌細(xì)胞、上皮細(xì)胞、胰腺細(xì)胞、肌肉細(xì)胞等特定類型的細(xì)胞，可用于治療血管、心臟、肝臟、角膜、皮膚等多種類種疾病，是十分寶貴的醫(yī)學(xué)資源。

成人干細(xì)胞存儲：脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞是當(dāng)今成體干細(xì)胞技術(shù)研究的熱點。成人干細(xì)胞包括骨髓干細(xì)胞、造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞和脂肪干細(xì)胞等種類，脂肪干細(xì)胞因來源廣泛、取材容易、便于自體移植、患者痛苦小等特點，日益受到研究人員和干細(xì)胞開發(fā)企業(yè)和機構(gòu)的重視。脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞可以在人工體外培養(yǎng)誘導(dǎo)分化為脂肪、骨、軟骨、肌肉等組織細(xì)胞。骨、軟骨等組織一旦缺失，以現(xiàn)今其他醫(yī)療手段非常難以修復(fù)，而脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞給這個難題帶來了解決的希望。簡單來講，把脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞移植到患者骨、軟骨的受傷部位，可直接修復(fù)受損組織或器官，解決了臨床上長久以來骨、軟骨缺失難以修復(fù)的難題。此外，脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞還可以作為基因治療的載體，與轉(zhuǎn)基因技術(shù)一道治療遺傳病。

3.1.2我國干細(xì)胞存儲壁壘較高，300億的市場空間

我國的臍血庫包括公共庫和自體庫。公共庫以公益為原則，倡導(dǎo)公眾捐獻(xiàn)臍帶血，政府出提取、保存臍帶血的費用，保存好的臍帶血提供給需要的患者進(jìn)行干細(xì)胞移植治療。自體庫則向想要保存臍帶血的顧客收取提取保存費用，而保存的臍帶血也一般只供保存者自己在需要的時候使用。我國公共庫每省只簽發(fā)一個《臍帶血造血干細(xì)胞庫執(zhí)業(yè)許可證》牌照，目前有北京、天津、山東、上海、浙江、四川、廣東、甘肅、重慶、遼寧10個牌照；自體庫監(jiān)管相對較松。上市公司中中源協(xié)和和金衛(wèi)醫(yī)療從事臍帶血干細(xì)胞存儲業(yè)務(wù)，其中中源協(xié)和子公司協(xié)和干細(xì)胞基因工程有限公司擁有天津和浙江公共臍血庫的牌照；而金衛(wèi)醫(yī)療擁有北京、廣東臍帶血庫100%權(quán)益、浙江臍帶血庫90%權(quán)益、山東臍帶血庫約24%權(quán)益。

隨著干細(xì)胞科普知識的普及，新生兒干細(xì)胞存儲市場有望達(dá)到百300億規(guī)模。我國目前每年新生兒數(shù)量約1700萬人，其中城市新生兒數(shù)量不低于30%，隨著二胎政策的放開，預(yù)計5年后每年新生兒數(shù)量將達(dá)到2010萬左右。隨著近年來干細(xì)胞科普知識的廣泛普及、干細(xì)胞治療政策的放開，我們判斷新生兒儲存干細(xì)胞的比例將逐漸提升。假設(shè)10%儲存干細(xì)胞，則市場空間為2萬RMB/例*1700萬例×10%=340億/年。

3.2干細(xì)胞治療已有藥物獲批，市場潛力巨大

3.2.1干細(xì)胞研究發(fā)展迅速，科學(xué)和商業(yè)價值逐漸被認(rèn)可

干細(xì)胞的研究始于19世紀(jì)60年代，加拿大科學(xué)家首先發(fā)現(xiàn)造血干細(xì)胞，其后干細(xì)胞研究進(jìn)入學(xué)界熱潮。但由于倫理道德的限制，除骨髓造血干細(xì)胞廣泛運用于治療白血病之外，其他干細(xì)胞的研究應(yīng)用十分緩慢。2009年奧巴馬宣布解禁胚胎干細(xì)胞的研究后，干細(xì)胞研究進(jìn)入飛速發(fā)展時期。傅俊英等統(tǒng)計SCI上關(guān)于干細(xì)胞技術(shù)的研究文章數(shù)量，發(fā)現(xiàn)19世紀(jì)90年代以前關(guān)于干細(xì)胞的研究較少；90年代之后干細(xì)胞研究逐漸增多；在進(jìn)入21世紀(jì)后，干細(xì)胞研究發(fā)展迅猛，表明干細(xì)胞技術(shù)的科學(xué)價值和商業(yè)價值逐漸被公眾所認(rèn)同。

3.2.2國際已有多種干細(xì)胞產(chǎn)品上市，同時多種藥品正在研發(fā)之中

國際上已有多個干細(xì)胞產(chǎn)品上市，大部分為間充質(zhì)干細(xì)胞，美國FDA兩例，韓國KFDA三例，歐洲EMA、澳洲TGA、加拿大HealthCanada各一例。這些產(chǎn)品主要為干細(xì)胞制劑而非藥物，只有韓國的三例和加拿大的Prochymal為干細(xì)胞藥物：2011年7月韓國批準(zhǔn)了FCB-Pharmicell公司用于治療急性心梗的自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品Hearticellgram-AMI，該產(chǎn)品通過注射干細(xì)胞到冠狀動脈治療急性心梗；2012年1月韓國批準(zhǔn)Medipost公司用來治療軟骨損傷及退行性關(guān)節(jié)疾病的異體臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品Cartistem；2012年1月韓國還批準(zhǔn)了Anterogen公司治療肛瘺的自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品Cupistem;而2012年5月加拿大批準(zhǔn)了OsirisTherapeutics公司的異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品Prochymal用于治療難治性兒童移植物抗宿主?。?/span>GVHD）。

應(yīng)用www.clinicaltrials.gov網(wǎng)站進(jìn)行查詢結(jié)果表明，目前共有多達(dá)4496項干細(xì)胞臨床研究項目在美國登記，其中造血干細(xì)胞項目最多，有2264項，而目前產(chǎn)品較豐富的間充質(zhì)干細(xì)胞的研究中，骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞的研究項目最多，達(dá)到202項。

3.3.3我國干細(xì)胞治療政策有望放開，行業(yè)將步入高速發(fā)展期

中國在干細(xì)胞的臨床應(yīng)用上一度處于國際領(lǐng)先水平。由于我國人口基數(shù)龐大且監(jiān)管不嚴(yán)，我國干細(xì)胞治療行業(yè)在2012年之前曾處于一個爆發(fā)式增長階段，積累了大量臨床案例，研究實力全球領(lǐng)先。叫停前臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療在我國每年約進(jìn)行5000例，收費為5-20萬元/例；臍血/骨髓/宮內(nèi)膜間充質(zhì)干細(xì)胞治療在我國每年約進(jìn)行2000例，收費約5-20萬元/例。

2012我國年叫停干細(xì)胞臨床試驗，意圖整頓干細(xì)胞臨床研究亂象。由于我國干細(xì)胞治療一度管理不規(guī)范，很多小診所打著“干細(xì)胞”的旗號欺騙患者，或細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)不過關(guān)導(dǎo)致致癌風(fēng)險較高，衛(wèi)生部、藥監(jiān)局于2012年1月發(fā)布《關(guān)于開展干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用自查自糾工作的通知》，叫停治療和臨床試驗中試用任何未經(jīng)批準(zhǔn)使用的干細(xì)胞，并停止接受新的干細(xì)胞項目申請，意圖整頓干細(xì)胞臨床研究亂象。開展整頓后，衛(wèi)生部展開調(diào)研，歸納總結(jié)結(jié)果：1）干細(xì)胞治療成為了心血管系統(tǒng)疾病、血液病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等難治疾病的重要的治療手段；2）干細(xì)胞治療領(lǐng)域廣，開展機構(gòu)多，全國有300多家醫(yī)院和機構(gòu)開展干細(xì)胞治療；3）缺乏系統(tǒng)的安全性評價。此后我國干細(xì)胞下游應(yīng)用一度處于停滯狀態(tài)，僅上游干細(xì)胞存儲業(yè)務(wù)可繼續(xù)進(jìn)行。

2013年我國推出征求意見稿，對干細(xì)胞臨床試驗進(jìn)行規(guī)范。2013年衛(wèi)生部和藥監(jiān)局組織制訂了《臨床干細(xì)胞實驗研究管理辦法》、《干細(xì)胞臨床實驗研究基地管理辦法（試行）》、《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》的征求意見稿。征求意見稿中明確規(guī)定了干細(xì)胞臨床試驗研究基地申請必備條件、開展干細(xì)胞臨床實驗研究應(yīng)遵循的原則、如何對干細(xì)胞制劑的安全有效性進(jìn)行全面地評價等方面的內(nèi)容。其中，要求成為干細(xì)胞臨床試驗研究基地必須具備：1）三級甲等醫(yī)院；2）獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的《藥物臨床試驗機構(gòu)資格認(rèn)定書》及開展臨床試驗相對應(yīng)的證書認(rèn)定的專業(yè)資格；3）醫(yī)療、教學(xué)和科研方面綜合能力強，承擔(dān)國家重要臨床研究任務(wù)；4）干細(xì)胞臨床研究主要負(fù)責(zé)人具備干細(xì)胞臨床實驗研究知識背景和工作基礎(chǔ)，具體要求為具有正高級專業(yè)技術(shù)職稱，并有干細(xì)胞或細(xì)胞研究的工作經(jīng)歷；5）具備與干細(xì)胞制品臨床試驗研究相適應(yīng)的質(zhì)量管理能力。開展干細(xì)胞臨床試驗研究需遵循：1）應(yīng)當(dāng)?shù)玫较嚓P(guān)管理部門的監(jiān)管。必須取得充分的臨床前研究證據(jù)，履行必要的申報、評議程序等。2）應(yīng)當(dāng)遵守《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》，保證研究結(jié)果可靠。3）必須符合倫理準(zhǔn)則，符合《涉及人的生物醫(yī)學(xué)研究倫理審查辦法（試行）》和《人胚胎干細(xì)胞研究倫理指導(dǎo)原則》的要求，并保證尊重和保護(hù)當(dāng)事人權(quán)益。4）干細(xì)胞臨床試驗研究的管理必須考慮干細(xì)胞的特性。5）干細(xì)胞制品的場地必須滿足GMP的要求?！陡杉?xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》的征求意見稿參考了美國、歐盟、WHO等有關(guān)細(xì)胞和生物制品研發(fā)的指導(dǎo)原則，為保障干細(xì)胞臨床研究的安全和有效性而制定。總之，三個征求意見稿規(guī)范了干細(xì)胞臨床試驗研究程序，并給開展干細(xì)胞研究工作提供了政策依據(jù)和保障。

2014下半年正式文件有望推出，干細(xì)胞臨床應(yīng)用將步入高速規(guī)范發(fā)展期。而根據(jù)中國證券報報道，《干細(xì)胞臨床試驗研究管理辦法（試行）》、《干細(xì)胞臨床試驗研究基地管理辦法（試行）》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》的專家評審會已召開兩輪，有望于2014年下半年發(fā)布。我們判斷干細(xì)胞臨床研究政策發(fā)布后，將填補我國干細(xì)胞研究監(jiān)管的空白，行業(yè)壁壘將大幅提高（類似我國2014年2月叫停基因測序后4月又重啟）,我國干細(xì)胞臨床試驗和應(yīng)用將步入高速規(guī)范發(fā)展期。

4.干細(xì)胞相關(guān)企業(yè)—國際篇

4.1OsirisTherapeutics公司：擁有首個規(guī)范市場批準(zhǔn)的干細(xì)胞藥物

OsirisTherapeutics為干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化的先行者。Nasdaq上市公司OsirisTherapeutics公司成立于1992年，為干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化的先行者，其干細(xì)胞產(chǎn)品分干細(xì)胞藥物和干細(xì)胞生物制劑兩類。2013年Osiris銷售收入為2430萬美金，同比增長210%。

干細(xì)胞藥物方面，公司的Prochymal為全球首個規(guī)范市場批準(zhǔn)的干細(xì)胞藥物。1）Osiris的干細(xì)胞藥物Prochymal（通過分離健康青年骨髓中間充質(zhì)干細(xì)胞并擴(kuò)大培養(yǎng)制備）2012年5月獲得加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)，用于治療兒童的急性移植物抗宿主病GVHD(GVHD是嚴(yán)重的骨髓移植并發(fā)癥，80%的感染兒童死亡)，為全球首個規(guī)范市場批準(zhǔn)的干細(xì)胞藥物，并獲得在領(lǐng)域長達(dá)8.5年的獨家生產(chǎn)類似產(chǎn)品的排他性權(quán)利。2012年5月，ProchymalGVHD適應(yīng)癥又獲得新西蘭衛(wèi)生部批準(zhǔn)，此后又通過擴(kuò)大準(zhǔn)入項目可在包括美國在內(nèi)的7個其他國家銷售。此外，Prochymal在急性放射綜合征和克羅恩?。?/span>Crohn’sDisease）領(lǐng)域已進(jìn)入III期臨床試驗；在急性心肌損傷、1型糖尿病、肺部組織修復(fù)領(lǐng)域已進(jìn)入II期臨床試驗。2）Osiris另一個干細(xì)胞藥物Chondrogen應(yīng)用于關(guān)節(jié)炎治療的I期臨床試驗已經(jīng)完成，目前正在進(jìn)行臨床II期試驗。3）Osiris公司的一種主要用于治療病灶區(qū)骨再生產(chǎn)品Osteocel，在2010年初已經(jīng)完成臨床前試驗，并開始在臨床上應(yīng)用。2008年7月，Osiris將Osteocel以8500萬美元的價格出售給NuVasive；2013年10月，Osiris將Prochymal和Chondrogen以1億美元出售給Mesoblast，并提供相關(guān)的技術(shù)支持。

干細(xì)胞生物制劑方面，公司擁有Grafix，OvationOS，Cartiform三種產(chǎn)品。1）Grafix用于慢性傷口和燒傷修復(fù)效果顯著，它提取自人胚胎外膜，含有細(xì)胞外基質(zhì)、生長因子、間充質(zhì)干細(xì)胞、成纖維細(xì)胞、上皮細(xì)胞等活性人體細(xì)胞，可促進(jìn)細(xì)胞增殖和遷移。2013年8月13日OsirisTherapeutics宣布，Grafix在治療糖尿病足方面有顯著療效，可以使治愈率提高3倍（在最新臨床試驗中，治療組中62%的患者糖尿病足創(chuàng)傷完全恢復(fù)，而對照組比例只有21%），此消息宣布后股價1天內(nèi)上漲139%。目前Grafix正在申請美國Medicare醫(yī)保報銷，一旦成功潛力巨大。2）OvationOS是一種可以用于修復(fù)骨間隙并支持骨修復(fù)和再生的活的基質(zhì)，由公司專有技術(shù)制造，保留了結(jié)構(gòu)性骨基質(zhì)、誘導(dǎo)性、血管生長因子以及內(nèi)源性間充質(zhì)干細(xì)胞和成骨細(xì)胞。3）Cartiform為用于軟骨修復(fù)的干細(xì)胞產(chǎn)品，它含有軟骨修復(fù)必須的細(xì)胞和分子，可激活間充質(zhì)干細(xì)胞的活性。

4.2Stem cells公司：神經(jīng)干細(xì)胞領(lǐng)域全球聞名

Stem cells公司在神經(jīng)干細(xì)胞領(lǐng)域處于領(lǐng)先水平，擁有170項全球?qū)＠?/span>Stemcells公司成立于1988年，是美國一家從事干細(xì)胞產(chǎn)品開發(fā)的公司，重點關(guān)注中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肝臟疾病以及胰腺疾病的干細(xì)胞治療方法。該公司著名的干細(xì)胞技術(shù)是從成人腦組織中獲取人類神經(jīng)干細(xì)胞，該項技術(shù)處于世界領(lǐng)先水平。Stem cells公司于2009年4月收購了英國的Stem cellScience公司，鞏固了該公司在人類神經(jīng)干細(xì)胞技術(shù)領(lǐng)域的領(lǐng)先地位，并把公司的技術(shù)拓寬到藥物開發(fā)和篩選的細(xì)胞水平研究領(lǐng)域。目前公司擁有超過40項美國專利，包括3項被NatureBiotechnology認(rèn)證，4項專利被列入干細(xì)胞研究最重要的20項專利，在全世界有超過170項專利。

HuCNS-SC對治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病有顯著療效，已進(jìn)入臨床試驗階段。公司較成熟的產(chǎn)品HuCNS-SC是從胎兒腦部分離的神經(jīng)干細(xì)胞，臨床前試驗已證實HuCNS-SC對治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病有顯著療效并且未發(fā)現(xiàn)副作用（該細(xì)胞可以進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)中并化為神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，存活可達(dá)長達(dá)一年）。目前Stem cells公司完成了該產(chǎn)品治療神經(jīng)元臘樣脂褐質(zhì)癥（NeuronalCeroidLipofuscinosis，NCL）和家族性腦中葉硬化（Pelizaeus-MerzbacherDisease，PMD）的1期臨床試驗，并且在治療老年黃斑病變和脊髓損傷這兩個領(lǐng)域已經(jīng)進(jìn)入了2期臨床階段。

4.3.Geron公司:胚胎干細(xì)胞治療領(lǐng)域的先行者

Geron公司是最早進(jìn)行胚胎干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)研究的公司，目前擁有胚胎干細(xì)胞專利及專利申請數(shù)達(dá)400項。Geron公司于1990年在美國特拉華州創(chuàng)建，主要致力于開發(fā)世界一流的生物療法，用于治療癌癥、慢性退化性疾病，包括脊髓損傷、心臟衰竭和糖尿病等。胚胎干細(xì)胞技術(shù)是Geron公司開發(fā)慢性退化性疾病療法的主要途徑，公司于上世紀(jì)九十年代就開始相關(guān)方面研究，擁有實現(xiàn)未分化的人類胚胎干細(xì)胞的生產(chǎn)、維持和培養(yǎng)規(guī)模的增加的獨特技術(shù)，同時開發(fā)出了能夠?qū)⑷祟惻咛ゼ?xì)胞分化為療法所需細(xì)胞的方法。Geron公司目前擁有9個人類胚胎干細(xì)胞系，相關(guān)專利及專利申請數(shù)達(dá)400項。

在胚胎干細(xì)胞產(chǎn)品方面，GRNOPC1是首例被美國FDA批準(zhǔn)用于臨床試驗的產(chǎn)品。目前，Geron公司正在研發(fā)的干細(xì)胞產(chǎn)品有六種，GRNOPC1、GRNCM1、GRNIC1、GRNCHND1、格根包爾氏細(xì)胞和用于藥物篩選的細(xì)胞。其中，用于治療脊髓損傷等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的，目前已經(jīng)完成I期臨床試驗，其他各種產(chǎn)品目前還處于臨床前的研發(fā)階段。2009年1月，GRNOPC1產(chǎn)品獲得FDA的授權(quán)，在全球開始開展利用干細(xì)胞療法治療脊髓損傷的I期臨床試驗，旨在評估該產(chǎn)品的安全性和抗藥性。目前，Geron公司已經(jīng)與兩個研究團(tuán)隊合作在動物模型中開展GRNOPC1治療阿爾茨海默病和多重硬化癥的研究。除此之外，GRNOPC1用于治療中風(fēng)的研究目前也在進(jìn)行中。2011年11月，Geron公司宣布將終止干細(xì)胞療法的研究工作。2013年11月.Geron公司將其干細(xì)胞業(yè)務(wù)及資產(chǎn)賣給Asterias公司（BioTime的子公司）

4.4.Bioheart公司：專注于心血管疾病的干細(xì)胞療法

Bioheart公司在干細(xì)胞治療心血管疾病領(lǐng)域技術(shù)領(lǐng)先。Bioheart公司Bioheart公司成立于1999年，是一家致力于開發(fā)有效的細(xì)胞療法并對心血管疾病進(jìn)行治療的公司。Bioheart干細(xì)胞技術(shù)是通過應(yīng)用自體成肌干細(xì)胞或者脂肪干細(xì)胞對受損的心臟損傷進(jìn)行修復(fù)。與大部分公司傾向于用一種干細(xì)胞治療多種疾病不同，Bioheart公司傾向于用更合適干細(xì)胞類型對不同心血管疾病進(jìn)行治療。

細(xì)胞產(chǎn)品方面，MyoCell?是Bioheart公司的支柱產(chǎn)品。1)、MyoCell?是一種肌肉干細(xì)胞產(chǎn)品，作為Bioheart公司的支柱產(chǎn)品，能夠在病人發(fā)生嚴(yán)重心臟損傷幾個月或幾年后，改善其心臟功能。目前，Bioheart公司招募了大量病人，正在北美和歐洲開展MyoCell?治療II級和III級心臟衰竭的II期和III期臨床試驗；2）、MyoCellSDF-1是一種基因修飾的成肌細(xì)胞組分，這種產(chǎn)品可以同過增加體內(nèi)的SDF-1蛋白的水平來募集體內(nèi)的干細(xì)胞，從而對病人的受損心臟進(jìn)行修復(fù)。MyoCellSDF-1已經(jīng)于2009年7月獲得FDA的批準(zhǔn)進(jìn)行人類臨床試驗，用于治療嚴(yán)重的心臟慢性衰竭。目前，Bioheart按ClevelandClinic公司的授權(quán)正在研制MyoCellSDF-1產(chǎn)品，有望成為MyoCell的改良產(chǎn)品；3）、AdipoCell?來源于病人自身的脂肪組織，在墨西哥Tijuana的再生醫(yī)學(xué)研究所進(jìn)行的臨床I/II期試驗表明，AdipoCell?可以對心臟病人有明顯的治療作用，Bioheart公司最近也開始向FDA申請用AdipoCell?來治療慢性缺血性心肌病的臨床試驗；4）、MyoCath是公司研制的專門用于將干細(xì)胞產(chǎn)品MyoCell轉(zhuǎn)運到心肌組織的一次性注射器，是目前大部分臨床試驗應(yīng)用的運輸裝臵。

4.5.AdvancedCellTechnology公司：首次移植克隆出成人干細(xì)胞

AdvancedCellTechnology公司干細(xì)胞技術(shù)無與倫比，首次移植克隆出成人干細(xì)胞，ACT公司成立于2000年，是一家致力于應(yīng)用胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞技術(shù)對罕見和常見疾病進(jìn)行治療的公司。ACT公司具有開拓性的干細(xì)胞技術(shù)，2006年，其首次在不傷害人類胚胎的情況下獲取了胚胎干細(xì)胞；2014年，ACT公司又首次利用克隆“多利羊”類似的體細(xì)胞核轉(zhuǎn)移技術(shù)，從人的皮膚克隆中出幾乎全能的干細(xì)胞。此外ACT公司在干細(xì)胞技術(shù)領(lǐng)域已授權(quán)專利35個，在申請專利數(shù)超過170個。

目前該公司細(xì)胞產(chǎn)品主要在視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞、成血管細(xì)胞和成肌細(xì)胞的等3個領(lǐng)域。1）在視網(wǎng)膜素上皮細(xì)胞領(lǐng)域：ACT公司的胚胎干細(xì)胞療法“MA09-hRPE”于2010年3月獲得美國FDA授予的孤兒藥地位，用于治療少年失明。這一特殊的地位為該公司帶來了稅收優(yōu)惠、臨床試驗資助的資格以及7年的獨家經(jīng)營權(quán)。隨后2010年10月，ACT公司獲得美國FDA批準(zhǔn)利用人類胚胎干細(xì)胞治療老年黃斑變性（AMD）的臨床試驗，這是ACT第二個獲得FDA批準(zhǔn)進(jìn)行試驗的干細(xì)胞產(chǎn)品，目前均已進(jìn)入臨床II期階段。2）、在成血管細(xì)胞領(lǐng)域：ACT正在進(jìn)行旨在治療心血管疾病、中風(fēng)和癌癥的臨床前試驗。目前，ACT公司已經(jīng)成功利用人類胚胎干細(xì)胞獲得的血管內(nèi)皮細(xì)胞對血管進(jìn)行修復(fù)，并于2008年向FDA遞交了申請，開展臨床試驗；3）、成肌細(xì)胞領(lǐng)域：ACT公司在2007年收購了Mytongen公司，接手了該公司心臟衰竭療法開發(fā)的項目。該項目主要是利用干細(xì)胞獲得成肌細(xì)胞對心臟損傷進(jìn)行修復(fù)，目前已經(jīng)完成了I期臨床試驗。

5.干細(xì)胞相關(guān)企業(yè)—國內(nèi)篇

5.1中源協(xié)和：中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈的整合者，全面布局上下游

干細(xì)胞存儲：擁有全國輻射最廣的干細(xì)胞存儲網(wǎng)絡(luò)。中源協(xié)和是協(xié)和干細(xì)胞基因工程公司的最大股東（控股90%）。公司干細(xì)胞相關(guān)業(yè)務(wù)主要為干細(xì)胞資源保存、干細(xì)胞工程系列產(chǎn)品的技術(shù)開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化、干細(xì)胞臨床移植等。目前公司擁有天津和浙江公共臍血庫的牌照，同時在全國各地布局自體庫，通過28家子公司網(wǎng)絡(luò)輻射21個省市，覆蓋中國2/3的版圖和3/4的人口，總存儲量達(dá)到30萬份（其中公共庫約1萬5千份，其余是自體庫），每年新增存儲量約3萬份。公司干細(xì)胞存儲主要包括胎盤早幼期造血干細(xì)胞、胎盤亞全能干細(xì)胞、臍帶血造血干細(xì)胞，年限是22年。公司臍帶血/圍產(chǎn)期造血干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、胎盤早幼期造血干細(xì)胞、胎盤亞全能干細(xì)胞，2014年4月1日起，對公司干細(xì)胞存儲業(yè)務(wù)進(jìn)行提價，其中臍帶血/圍產(chǎn)期造血干細(xì)胞檢測制備費從8800元提升至11000元；臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞檢測制備費從11500元提升至13700元；胎盤早幼期造血干細(xì)胞檢測制備費從11500元提升至13700元；胎盤亞全能干細(xì)胞檢測制備費從15800元提升至18000元；同時，各類干細(xì)胞的年度保管費從680元調(diào)整到580元。

干細(xì)胞治療：研發(fā)實力雄厚，抗肝纖維化新藥潛力巨大。公司擁有雄厚的研發(fā)實力，所承擔(dān)的國家級干細(xì)胞項目為全國之首，其中國家自然科學(xué)基金項目“臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞軟骨分化在修復(fù)關(guān)節(jié)軟骨缺損中的應(yīng)用研究”曾獲得國家自主知識發(fā)明專利三項，申請并獲得受理其它干細(xì)胞技術(shù)專利八項。為進(jìn)一步提高研究實力，公司還聘請了英國卡迪夫大學(xué)校長、諾貝爾醫(yī)學(xué)獎得主MatinJohnEvans，“中國干細(xì)胞治療之父”前軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長吳祖澤院士、中科院院士、同濟(jì)大學(xué)校長裴鋼院士等專家擔(dān)任顧問。協(xié)和干細(xì)胞基因工程有限公司公司獲得授權(quán)專利48項，專有技術(shù)2項，正在申請的專利11項。主要專利技術(shù)包括：

（ZL201010551722.8）人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞抗肝纖維化注射液及其制備方法

（ZL200910242375.8）臍帶組織間充質(zhì)干細(xì)胞爬片分離的方法

（ZL201110179532.2）人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞向肝細(xì)胞定向分化的誘導(dǎo)方法

（ZL201010120944.4）人脂肪成體干細(xì)胞的獲取方法及該干細(xì)胞庫的構(gòu)建方法

（201210150857.2）一種臍帶血來源的CIK細(xì)胞的制備方法

（201210150716.0）臍帶血來源的數(shù)突狀細(xì)胞疫苗的制備方法

公司的“臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞抗肝纖維化注射液”（CXSL200056津）已報國家藥監(jiān)局審批，一旦獲批將成為我國首個干細(xì)胞藥物，解決了傳統(tǒng)藥物束手無策的肝硬化問題；抗栓生物1類新藥注射用重組新蛭素（酵母）藥品注冊申請已獲藥監(jiān)局受理（CXSL1300060軍）并已通過現(xiàn)場核查，與傳統(tǒng)抗栓藥物相比效果更明顯且出血副作用更低；此外公司的間充質(zhì)干細(xì)胞免疫調(diào)節(jié)注射液、干細(xì)胞抗帕金森新藥、干細(xì)胞神經(jīng)損傷修復(fù)注射液、青春源細(xì)胞抗皺修復(fù)注射液等也在研發(fā)中。

基因檢測：借勢已有新生兒渠道，布局成人基因檢測。公司擁有30萬新生兒干細(xì)胞存儲量，可以借助已有渠道做新生兒天賦基因檢測、罕見遺傳病篩查，未來可能拓展到新生兒相關(guān)的產(chǎn)前檢測、唐氏篩查、新生兒耳聾、孕婦糖尿病、孕婦高血壓業(yè)務(wù)，以及成人自身免疫及炎癥類疾病相關(guān)基因檢測、成人心腦血管及內(nèi)分泌類疾病相關(guān)基因檢測、成人腫瘤風(fēng)險評估基因檢測、成人常見疾病風(fēng)險預(yù)測等業(yè)務(wù)?；驒z測市場有很強的地域性，而公司在天津區(qū)域有優(yōu)勢，我們判斷公司未來可以緊扣當(dāng)?shù)匦l(wèi)計委政策，發(fā)揮當(dāng)?shù)貎?yōu)勢布局。

抗衰老與美容護(hù)膚：1）女士用護(hù)膚妝品，公司首創(chuàng)含有富含21種細(xì)胞因子的干細(xì)胞化妝品，整體對皮膚修復(fù)作用更好，消炎祛痘祛皺；2）孕婦嬰幼兒產(chǎn)品，主要強調(diào)安全性，完全是食品來源，無香精無色素，非干細(xì)胞類。3）公司充分發(fā)揮干細(xì)胞領(lǐng)域的優(yōu)勢，利用多項自主研發(fā)的專利技術(shù)，布局人源細(xì)胞因子作為特裝類產(chǎn)品新原料的申報工作。干細(xì)胞90%以上的作用是細(xì)胞因子的作用，其產(chǎn)生的21種細(xì)胞因子（包括KGF，EGF，bEGF，NGF，VEGF，HGF，EPO，GM-CDF，抗炎性因子，趨化因子，小分子生物活性多肽，原生態(tài)透明質(zhì)酸，原生態(tài)核酸等成分）可以從細(xì)胞層面對皮膚進(jìn)行修復(fù)，其抗衰老、修復(fù)、祛痘效果顯著。然而，如果人源細(xì)胞因子按照藥品來申報需要漫長時間，所以通過化妝品原料來申報，2012年歐洲批了化妝品添加人源因子類似物（如DIOR小藍(lán)瓶在使用）。

公告股權(quán)激勵方案，未來3年業(yè)績高速增長。公司2014年3月21日公告股權(quán)激勵方案：2014年公司合并會計報表營業(yè)收入較2013年度增長不低于30%，且每股收益不低于0.10元/股；2015年公司合并會計報表營業(yè)收入較2014年度增長不低于30%，且每股收益不低于0.30元/股；2016年公司合并會計報表營業(yè)收入較2015年度增長不低于50%，且每股收益不低于0.80元/股。

5.2.北科生物：干細(xì)胞技術(shù)全球領(lǐng)先，有望成為中國的“蘋果”

北科生物干細(xì)胞技術(shù)國際領(lǐng)先。北科生物2005年7月創(chuàng)立，2006年即登上美國《BusinessWeekly》的封面，“尋找干細(xì)胞科研的前沿，不在劍橋，不在斯坦福，不在新加坡，在中國深圳”，文章的導(dǎo)語是對北科干細(xì)胞技術(shù)在全球地位的極佳闡述。世界70多個國家和地區(qū)的疑難疾病患者曾專程奔赴深圳接受北科生物的干細(xì)胞治療，美國國家電視臺等國外媒體曾報道北科干細(xì)胞技術(shù)令失明兒童重見光明的案例。

北科生物擁有先進(jìn)的商業(yè)模式，建立了亞洲最大的綜合性干細(xì)胞庫群。北科生物在深圳、江蘇、安徽、遼寧、印度建成了區(qū)域性中心實驗室及干細(xì)胞庫，北科生物通過向國內(nèi)外醫(yī)療機構(gòu)各提供細(xì)胞治療臨床轉(zhuǎn)化研究技術(shù)支持盈利，積累了目前世界上規(guī)模最大、數(shù)據(jù)最全面的體細(xì)胞臨床研究安全性及有效性數(shù)據(jù)庫。北科生物的一期干細(xì)胞庫群總設(shè)計庫容量200多萬份，二期建設(shè)庫容量將接近1000萬份，存儲臍帶、胎盤、骨髓、脂肪等多種來源干細(xì)胞，是亞洲最大的綜合性干細(xì)胞庫群。

北科生物擁有多家子公司，研發(fā)實力雄厚。北科生物在國內(nèi)外擁有江蘇北科、安徽北科、遼寧北科、河南北科、上海祥暉生物科技有限公司、北科國際(香港)、北科國際(印度)等子公司，且收購了日本唯一一家通過衛(wèi)生機構(gòu)審批開展干細(xì)胞美容技術(shù)的生物技術(shù)公司；北科生物擁有雄厚的研發(fā)實力，目前已申請40余項干細(xì)胞領(lǐng)域相關(guān)專利，20項獲得授權(quán)；在國內(nèi)外包括《Cell》《stem cell》等權(quán)威雜志發(fā)表論文近百篇；承擔(dān)各級政府項目40余項，其中3項國家級項目（1項863項目），并于2009年通過國家高新技術(shù)企業(yè)認(rèn)定和獲得國際細(xì)胞治療協(xié)會（ISCT）會員資格。

此外，北科生物目前已完成或正在進(jìn)行多項臨床研究項目，創(chuàng)造了多項醫(yī)學(xué)奇跡。目前已完成或正在進(jìn)行的大型臨床研究項目包括：

1、兒童孤獨癥

2、難治性SLE多中心臨床研究

3、視神經(jīng)發(fā)育不全（ONH）

4、多發(fā)性硬化（MS）多中心臨床研究

5、遺傳性共濟(jì)失調(diào)（HA）

6、失代償期肝硬化

7、急性心梗（AMI）

目前已完成10000多例臨床病例,在多個醫(yī)學(xué)領(lǐng)域創(chuàng)造了奇跡

1、世界上第1家公布最大規(guī)模人臍血單個核細(xì)胞臨床安全性研究數(shù)據(jù)的企業(yè)；

2、世界上首例人臍帶來源干細(xì)胞令失明的患者重見光明；

3、世界首例人臍帶來源干細(xì)胞令系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者重拾健康；

4、北科干細(xì)胞技術(shù)已經(jīng)惠及全國21省和包括美國、英國、加拿大、日本等世界70多個國家和地區(qū)

5.3金衛(wèi)醫(yī)療：通過CCBC股權(quán)間接經(jīng)營干細(xì)胞存儲業(yè)務(wù)

目前金衛(wèi)醫(yī)療擁有在紐交所上市的中國臍帶血庫企業(yè)集團(tuán)(CCBC)聯(lián)營公司40.9%股權(quán)，CCBC擁有北京、廣東臍帶血庫100%權(quán)益、浙江臍帶血庫90%權(quán)益、山東臍帶血庫約24%權(quán)益，累計客戶37.6萬人。經(jīng)過6年多的市場培育和發(fā)展，CCBC經(jīng)營地域不僅只覆蓋中國，并且通過旗下子公司Cordlife擁有印度、印尼、新加坡、菲律賓、馬來西亞、中國香港和澳洲等亞太地區(qū)臍帶血庫。2013年公司臍帶血業(yè)務(wù)收入7.2億港幣，同比增長11%。目前公司廣東庫正在進(jìn)行擴(kuò)充、浙江庫正在建設(shè)中，廣東和浙江干細(xì)胞存儲市場總計比北京市場大5-10倍，預(yù)計新庫2015H1投入使用后業(yè)績彈性巨大。此外，公司持有由著名造血干細(xì)胞移植專家陸道培設(shè)立的非營利性民營醫(yī)院道培醫(yī)院70%的股權(quán)（道培醫(yī)院是中華骨髓庫非血緣供者的定點移植和采集醫(yī)院、美國骨髓庫的定點移植醫(yī)院），全面布局干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈。

5.4冠昊生物：依托技術(shù)優(yōu)勢進(jìn)軍干細(xì)胞治療領(lǐng)域

冠昊生物是廣州干細(xì)胞聯(lián)盟的核心成員，是科技轉(zhuǎn)化基地和產(chǎn)學(xué)研主體，是企業(yè)中的唯一副理事長單位。2012年12月公司與中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院、中山大學(xué)、暨南大學(xué)、廣東省人民醫(yī)院、廣東省婦幼保健院（廣東省臍血庫）、廣州市婦嬰醫(yī)院（廣州市臍血庫）等聯(lián)合成立“廣東干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新聯(lián)盟”，作為廣東干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)技術(shù)領(lǐng)域的研究、開發(fā)、應(yīng)用、服務(wù)基地，擬進(jìn)行干細(xì)胞基礎(chǔ)研究、技術(shù)創(chuàng)新、產(chǎn)業(yè)化的戰(zhàn)略規(guī)劃；推動聯(lián)盟成員之間的技術(shù)合作，組織開展技術(shù)協(xié)作和攻關(guān)、資源共享；技術(shù)培訓(xùn)，為廣州的干細(xì)胞研究的發(fā)展提供堅實的技術(shù)保障；開展干細(xì)胞技術(shù)領(lǐng)域的科技交流活動；并有步驟地推進(jìn)產(chǎn)業(yè)化。廣州干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)技術(shù)聯(lián)盟的成立，對于提高廣州地區(qū)乃至廣東省在該領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究水平和學(xué)術(shù)地位、產(chǎn)生一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)的研究成果，提高臨床醫(yī)療水平等具有重要的意義，對國家干細(xì)胞領(lǐng)域的發(fā)展也將發(fā)揮重要的作用。

冠昊生物在首席技術(shù)官徐國風(fēng)的帶領(lǐng)下，創(chuàng)建了屬于公司自己的、具有國際先進(jìn)水平的核心技術(shù)體系。包括組織固定技術(shù)、多方位抗原技術(shù)、蛋白質(zhì)力學(xué)改性技術(shù)及組織誘導(dǎo)技術(shù)。其中組織誘導(dǎo)技術(shù)是通過向材料引入可粘附生長因子的特定活性物物質(zhì)，使這些材料具有募集生長因子和干細(xì)胞，并誘導(dǎo)干細(xì)胞向特定功能細(xì)胞分化的功能。冠昊生物的技術(shù)和干細(xì)胞有著密不可分的聯(lián)系，冠昊生物的發(fā)展宏圖也必然通過結(jié)合干細(xì)胞技術(shù)來實現(xiàn)。