腫瘤藥物的劃分一般基于腫瘤在人體中的部位。作為首個(gè)精準(zhǔn)醫(yī)療案例，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了根據(jù)腫瘤的遺傳特征而非部位的癌癥藥物。

本周二，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了一種名為Keytruda的免疫療法，用于遺傳性患者基因中的“錯(cuò)配修復(fù)”。

這些遺傳問(wèn)題意味著患者的細(xì)胞不能完全修復(fù)DNA中的錯(cuò)配，從而引發(fā)癌癥。但一些特定的藥物對(duì)這類(lèi)腫瘤有非常良好的療效，比如Merck公司的Keytruda。

FDA的藥物評(píng)估和研究中心主任認(rèn)為該批準(zhǔn)是“癌癥治療的重要一步”。

精準(zhǔn)治療要求根據(jù)患者的基因組成或其他相關(guān)情況進(jìn)行個(gè)性化治療。但到目前為止，F(xiàn)DA只批準(zhǔn)過(guò)根據(jù)患病部位的癌癥療法，如乳腺癌或肺癌。

Keytruda是第一個(gè)針對(duì)基因缺陷導(dǎo)致癌癥的特效藥?；颊呖赡芫哂袃煞N罕見(jiàn)基因缺陷中的一種，并患有如肺癌或者胰腺癌。醫(yī)藥領(lǐng)域稱這個(gè)批準(zhǔn)是對(duì)定義癌癥方式的突破。

Keytruda通過(guò)釋放身體的免疫系統(tǒng)來(lái)攻擊腫瘤，并于2014年首次被批準(zhǔn)用于治療晚期皮膚癌。Keytruda屬于免疫關(guān)卡抑制劑類(lèi)藥物，它的使用取得了巨大的成功，包括挽救了前美國(guó)總統(tǒng)卡特的生命。但這種免疫治療的缺點(diǎn)是并不對(duì)所有患者都有效，原因尚不明確。

隨著新的批準(zhǔn)，預(yù)期受益的患者數(shù)量可能會(huì)大幅增長(zhǎng)。約翰·霍普金斯大學(xué)的腫瘤專家認(rèn)為，美國(guó)約有4％的晚期癌癥患者可以從中受益。其人數(shù)高達(dá)3萬(wàn)人。

而這種藥物以前根本不被考慮用到這些病人身上。

新批準(zhǔn)僅適用于傳統(tǒng)治療（如化療）已經(jīng)失敗的患者。但是專家認(rèn)為基因缺陷檢測(cè)可以將Keytruda的使用范圍進(jìn)一步擴(kuò)大。基因檢測(cè)費(fèi)用約為300到600美元。Keytruda藥物每年的使用費(fèi)用約為15萬(wàn)美元。

Keytruda項(xiàng)目獲得了“加速”批準(zhǔn)，將在包括約翰霍普金斯在內(nèi)的五個(gè)醫(yī)院進(jìn)行臨床測(cè)試，僅涉及15種不同類(lèi)型癌癥的149名患者。在試驗(yàn)中，約40％患者的腫瘤完全或部分收縮。

其中一名60歲患者來(lái)自紐約州，在2013年被診斷患有晚期壺腹癌后進(jìn)行了一年的化療。

2014年4月，該患者加入了Keytruda項(xiàng)目。因?yàn)樗忍炀哂忻麨榱制婢C合征的基因缺陷，其DNA修復(fù)基因不能正常工作。在使用Keytruda短短幾個(gè)月后，她的腫瘤已經(jīng)消失了。

該患者繼續(xù)使用了Keytruda兩年，她現(xiàn)在已經(jīng)可以完全正常生活了。她全職工作，下班后大多數(shù)時(shí)間去健身房，打網(wǎng)球，做瑜伽。她說(shuō)：“如果不是Keytruda，我可能已經(jīng)去世了?！?/span>

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翻譯：董孜業(yè)

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