美國當?shù)貢r間6月3日~7日，一年一度的腫瘤學(xué)國際盛會，美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO^?）年會將在美國芝加哥如期舉行。今年，《中國醫(yī)學(xué)論壇報》編輯，仍將帶著對會議內(nèi)容的期待，帶著為國內(nèi)學(xué)者報道會議內(nèi)容的重任，前往芝加哥進行會議現(xiàn)場報道。敬請關(guān)注《中國醫(yī)學(xué)論壇報》專題系列報道。

關(guān)注少見腫瘤，為延長患者生存而戰(zhàn)

——安羅替尼為軟組織肉瘤提供新的治療選擇

《中國醫(yī)學(xué)論壇報》（記者 賈春實）——軟組織肉瘤是一類起源于間葉組織的惡性腫瘤，具有非常復(fù)雜的病理組織學(xué)亞型近50種。晚期患者的生存期較短，目前在中國，這類腫瘤患者的化療并沒有標準的治療方案。新的化療藥物和靶向治療探索是這類少見腫瘤的重要研究方向。

研究介紹

“我們的這項臨床Ⅱ期研究，是一項安羅替尼治療軟組織肉瘤的多中心、單臂研究。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院依荷芭麗·遲教授對記者介紹她即將在今年于芝加哥召開的美國臨床腫瘤學(xué)會^?年會上分享的研究，這項研究結(jié)果將以口頭報告(Oral Abstract)的形式呈現(xiàn)。

依荷芭麗·遲教授

據(jù)遲教授介紹，安羅替尼是一種小分子多靶點酪氨酸激酶抑制劑（TKI），主要抑制靶點包括VEGFR1/2/3、FGFR1/2/3、PDGFR α/β、c-Kit和Ret等?！鞍擦_替尼I期臨床研究中即出現(xiàn)了軟組織肉瘤、甲狀腺癌等多個瘤種的有效病例，隨后我們進一步開展了針對甲狀腺癌、肺癌、肉瘤及腎癌等多個瘤種的II期有效性探索研究。同時還開展了單中心適應(yīng)癥探索的II期臨床研究，在不到一年的時間，我們便入組了94例患者，探索到此藥抗瘤譜較廣，在多個瘤種顯示一定的療效。而且，在這些患者中，我們也發(fā)現(xiàn)了安羅替尼對胃癌、結(jié)直腸癌具有一定的治療研究前景，為未來開展更深入的研究提供了依據(jù)?！?/p>

“針對肉瘤的II期臨床研究，全國共10余家中心參與，在不到兩年的時間內(nèi)入組患者166例，涵蓋了大部分常見軟組織肉瘤組織學(xué)類型，因為軟組織肉瘤的組織學(xué)類型很多，試驗中我們也排除了生物學(xué)特性比較特殊的一些軟組織肉瘤和骨及軟骨肉瘤，避免了研究結(jié)果的分散性，解決常見軟組織肉瘤治療需求。”遲教授對這一點進行了補充：“尤文氏肉瘤病情發(fā)展迅速；骨肉瘤在適應(yīng)證探索時雖也表現(xiàn)出較好的治療反應(yīng)率，但是鑒于其與軟組織肉瘤分屬不同種類，因此也并沒有被納入這項研究中。我們希望之后有可能的話再對骨肉瘤和軟骨肉瘤進行進一步相關(guān)研究?！?/p>

對于目前這項研究，遲教授介紹到他們根據(jù)安羅替尼Ⅰ期研究探索出的給藥劑量和方式（每天12 mg，連續(xù)兩周給藥，休息一周，治療每三周重復(fù)），設(shè)計了安羅替尼的Ⅱ期臨床研究，希望能夠評估安羅替尼在傳統(tǒng)化療治療失敗后患者中的有效性和安全性。

研究意義

目前，軟組織肉瘤的標準治療是化學(xué)治療，其近期有效率在30%~35%左右，中位無進展生存（PFS）期在4個月左右。遲教授對記者介紹說：“國外近年來也有相關(guān)領(lǐng)域的研究，例如帕唑帕尼與安慰劑對照進行的臨床Ⅲ期研究，PFS期獲得了有效的延長（近3個月的差異），但是帕唑帕尼在近期有效率方面較低。結(jié)合這些國外的研究，聯(lián)合我們自己的安羅替尼Ⅰ期臨床研究結(jié)果，顯示抗血管生成藥物在軟組織肉瘤的治療可能有一定的療效?！?/p>

雖然本次獲得的是一項單臂研究結(jié)果，但是遲教授認為相比帕唑帕尼，安羅替尼在軟組織肉瘤的部分亞瘤種中，顯示了非常不錯的近期有效率和疾病控制率效果?！拔覀兊难芯匡@示，患者總的12周無進展生存率（PFR）和中位無進展生存期都非?？捎^，前者達到了55%以上?！边t教授介紹說，“在這次大會上，我們除了會介紹總體患者的治療情況外，還會將組內(nèi)病例數(shù)較多的亞瘤種的治療情況，真實地呈現(xiàn)給大家?！?/p>

軟組織肉瘤的患者，治療周期較長，對于安羅替尼的安全性，遲教授這樣說到：“安羅替尼在國內(nèi)開展的臨床研究，總病例數(shù)已經(jīng)超過1000例，從目前獲得的安全性數(shù)據(jù)來看，患者耐受性較好，3~4級的毒性反應(yīng)率較低，約5%左右?！?/p>

之所以能夠被允許采用口頭報告形式在本次大會中展示，遲教授認為軟組織肉瘤只占成人腫瘤1%，而少見腫瘤的治療相關(guān)研究進展比較緩慢，對于該瘤種開展前瞻性、大樣本、多中心的研究，并得到陽性結(jié)果的研究在國際上也并不多見。

依荷芭麗·遲教授的口頭報告時間將在美國當?shù)貢r間6月5日9:24~9:36進行，地點：McComick Place S406。